專家：國家應統一生產采購保障供應

    2014年，一場旨在幫助罕見病肌萎縮側索硬化患者(也稱“漸凍人”)的冰桶挑戰賽活動在全球流行開來，讓很多人了解到了“罕見病”這個概念，同時，罕見病用藥問題也引起社會關注。

    對此，此次《規劃》特別提出，要完善短缺藥品供應保障和預警機制，保證臨床必需、用量不確定的低價藥、搶救用藥和罕見病用藥的市場供應。

    目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題?知名醫藥戰略規劃專家史立臣介紹，這些年國家在低價藥這塊有目錄和定點生產，但是目前市場上關于低價藥斷供和短缺的情況依然比較嚴重。這主要是因為低價藥價格比較低，生產企業生產這些藥品再擔負營銷等工作，虧錢，此外，價格太低醫生不愿意用，因此也會有一些藥品積壓的問題。

    史立臣表示，要想改善這一問題首先要有藥品預警監控體系，其次以省市為單位一次性采購，貨款即時支付，解決藥企生產成本問題。

    由于單種疾病患者人數較少，罕見病患者的用藥也被稱為“孤兒藥”。原衛生部部長陳竺也曾在全國食品藥品監管工作會議上指出，應當對基本藥物的某些品種、“孤兒藥”、某些血液制品和生物制品，實施國家統一定點生產、統一招標采購、統一配送、統一儲備，從根本上保證供應。

    藥企：出臺對醫藥研發的激勵政策

    而在山東省罕見疾病防治協會會長韓金祥看來，提升國內藥企的“孤兒藥”研發能力，生產出“中國造”的“孤兒藥”，是解決國內罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發達國家，我國“孤兒藥”研發能力嚴重滯后，創新型“孤兒藥”產出幾乎為空白。

    對此，史立臣介紹，我國國內藥企生產的“孤兒藥”幾乎都是仿制藥，利潤率與創新藥差距巨大，導致我國藥企的創新能力和市場價值也受到了很大制約。

    非營利性組織罕見病發展中心主任黃如方在接受媒體采訪時認為，國內藥企“孤兒藥”研發乏力，很大程度上是因為激勵機制欠缺。在歐美多個國家，都有不同類型的激勵機制推動“孤兒藥”研發。

    對比之下，當前我國針對罕見病問題的專項立法還是空白，“孤兒藥”相關的政策僅散見于藥物安全監管制度等方面。

    多家藥企相關人士對記者表示，國家層面應出臺對醫藥研發的相關激勵政策，通過專項立法予以政策傾斜。(健康時報實習記者馬金鳳)