“兒童白血病之王”有了治療新辦法
發布日期:2017-08-15 瀏覽次數:364
核心提示:幼年型粒單核細胞白血病(JMML)素有兒童白血病之王的稱號,患兒往往在發病一年內就死亡,許多家長只能選擇放棄治療。目前最佳的
幼年型粒單核細胞白血病(JMML)素有“兒童白血病之王”的稱號,患兒往往在發病一年內就死亡,許多家長只能選擇放棄治療。目前最佳的治療方式是造血干細胞移植,但復發率仍高達50%。如今,廣東科學家找到了這一疾病的新療法。
近兩年來,南方醫科大學南方醫院兒科主任李春富、主治醫生彭智勇及其團隊成員利用去甲基化聯合造血干細胞移植,目前已成功使得13例患兒存活,無一例復發。
去年,小宇被確診患上了JMML,父親曾先生抱著最后一線希望找到了李春富。李春富為小宇進行了去甲基化聯合HCT的治療,目前小宇的白血病已經治愈,也沒有復發。
據介紹,JMML主要侵襲嬰幼兒,患兒血液中粒單核兩系細胞惡性增殖,發病的男女幼兒比例為13:1。雖然這種病只占兒童白血病的2%左右,但病死率高,化療效果差,長期生存率不到10%。
李春富的團隊以前也曾嘗試治療JMML病人,但在2014年前,所有治療的JMML患兒無一例生存。
2014年4月,受到國外臨床研究的啟迪,李春富開始嘗試用地西他濱和造血干細胞移植兩者結合起來治療JMML。效果令人鼓舞,包括小宇在內,李春富團隊目前治療了14例JMML病童,除了一例因移植失敗無力再次移植而死亡外,其余13例病人均已存活,無一例復發,并無中度以上并發癥,存活最長的已達39個月。
李春富解釋,JMML病人通常甲基化水平很高,而使用去甲基化藥物能抑制癌細胞生長,有利于造血干細胞的移植。另一方面,甲基化水平高也有利于癌細胞發生“免疫逃逸”,使用地西他濱也能降低腫瘤復發的幾率。
李春富的團隊在使用去甲基化藥物的同時,還首創了互補性移植方法,為14名移植患兒同時輸注父母造血干細胞與非親緣臍血,兩種造血干細胞“適者生存”,為患兒提供了“雙保險”。最終,這些患兒一半以上非血緣臍帶血成功植入,剩下的患兒父母半相合造血干細胞成功植入
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