在新一代基因編輯工作尤其是CRISPR（成簇的、規律間隔的短回文重復序列）推動下，新型基因治療正呈現加速邁向臨床趨勢，生物醫學步入新的發展階段，多數受訪專家認為，我國在相關技術應用方面發展迅速、優勢明顯，未來可加強原創技術研究和系統科學布局。

　　基因編輯在多個領域應用潛力大

　　中國科學院遺傳與發育生物學研究所博士、壹基因創始人王軍一告訴記者，基因檢測是指取被檢測者的血液、口腔粘膜細胞，經提取和擴增其基因信息后，通過基因芯片等技術，對被檢測者細胞中的DNA分子的基因信息進行檢測，并從中分析出包括疾病風險、用藥安全、營養代謝等方面的信息。通過基因檢測，可以預知高發疾病患病風險，檢測是否攜帶先天性遺傳疾病基因，能幫助腫瘤患者進行個性個體化醫療。

　　首先，基因編輯可治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病。據估計，大概有上百個疾病由單基因突變引起，其中多數屬于遺傳病。要從根本上解決問題，有時只能通過基因編輯徹底求證治病基因。目前，CRISPR技術已被應用于治療血友病、地中海貧血等多種遺傳性疾病的細胞研究或動物研究。

　　二是與免疫療法結合治療癌癥，短期內有望進入臨床應用。免疫療法有許多種形式，其中一些使用經過特定改造的免疫細胞，這些免疫細胞被注入病人體內殺死癌細胞，因此也被稱為“活著的藥物”。

　　中國科學家已經開展CRISPR人體肺癌治療試驗。7月，美國食品和藥物管理局專家委員會一致建議，批準瑞士諾華公司的一種CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法，為美國批準首個基因療法鋪平了道路。

　　三是用于治療艾滋病。全球有多家實驗室正在從事基因編輯治療艾滋病研究。比如，美國天普大學科學家胡文輝領銜的研究團隊最近發表報告說，他們利用CRISPR技術有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒。這意味著編輯抗艾朝著開展人類臨床試驗方向邁出一大步。

　　四是成功實施一種器官移植、為解決全球移植器官嚴重匱乏帶來希望。美國哈佛大學喬治·徹奇及其中國學生楊璐菡最近發表報告說，借助CRISPR工具，他們培育出了世界上首批不帶內源性逆轉錄病毒的小豬，成功解決異種器官移植中潛在的異種病毒傳播風險問題。

　　此外，CRISPR還被用來尋找和確認新的藥物靶點。專家們認為，這項技術會成為現代農業科技中作物育種等的一個重要工具。

　　相關問題引發全球科學家討論

　　基因編輯發展速度之快遠超出人們想象，相關的一些問題亦引發全球科學家討論。

　　怎樣確保這種新技術安全使用。基因編輯可能會帶來意想不到的問題。CRISPR發明人之一、華人科學家張鋒團隊近日發表研究報告說，不同個體間存在巨大的遺傳突變，這些變異可能會影響CRISPR的精確編輯。在今年早些時候美國朱諾治療公司就曾發生受試患者腦水腫死亡事件。

　　怎樣正確看待相關倫理問題。學術界對爭議較大的人類胚胎基因編輯逐漸達成共識，認為應允許開展相關基礎研究，但不得擴展到生殖領域臨床應用。未來，在嚴格監管條件下可批準早期胚胎基因編輯臨床試驗，但只限于防治嚴重病癥。美國最近完成首次人類胚胎編輯研究，成功解決了編輯脫靶和胚胎嵌合這兩個基因編輯應用難題。

　　怎樣適當監管并引導負責任而積極發展。在基因編輯研究和臨床試驗方面，各國都沒有現成監管經驗。今年1月，美國食藥監局曾公布一份監管草案，計劃把基因編輯分為三個類別監管。一是人類醫學產品，主要是不可遺傳的體細胞基因治療；二是基因編輯植物衍生食品，主要考慮可能帶來的額外風險；三是基因編輯動物衍生食品，基因編輯動物將接受類似新藥的嚴格監管。

　　我國研究進展受關注

　　在CRISPR應用方面，中國創造了多個第一，包括第一個人類胚胎編輯、第一個治療癌癥的人體臨床試驗、第一個基因編輯克隆狗、第一對基因編輯猴等。從有關基因編輯的論文與專利數量看，中國屬于國際前列。

　　美國首次人類胚胎基因編輯研究的共同第一作者、索爾克生物研究所華人研究員吳軍認為，中國基因編輯研究起步比較晚，但發展可謂突飛猛進，“應用方面是中國的優勢，有待進一步開發更有效、更安全的新技術并將其應用于創新型領域”。

　　張鋒團隊成員、CRISPR專利共享者叢樂也說，中國在植物領域的CRISPR應用走在世界前列，但在核心技術創新和疾病治療方面還有進一步加強的空間。

　　此外，一些專家建議，中國基因編輯技術的研究和應用在系統科學布局以及相關的倫理學、監督管理和法律法規方面還需要進一步加強。

　　9月6日，由中國婦女發展基金會主辦，阿斯利康中國、燃石醫學支持的“檢愛 遇見未知的自己”BRCA卵巢癌慈善關愛項目（以下稱“檢愛”項目）患者關愛活動在湖南省腫瘤醫院召開。

　　據中國婦女發展基金會健康項目辦主任朱寶明介紹，為增強全社會對卵巢癌的關注，提升卵巢癌患者及高危人群對BRCA基因檢測的認識，提高我國女性的健康水平，項目與全國20家頂級醫院合作，免費為1000名上皮性卵巢癌患者提供BRCA基因的二代基因檢測。

　　湖南省腫瘤醫院副院長王靜介紹，卵巢癌具有高死亡率，高復發率的特點，是嚴重威脅婦女健康的惡性腫瘤。我國卵巢癌死亡率居婦科惡性腫瘤之首，且呈上升趨勢。作為項目指定醫院之一，湖南省腫瘤醫院將招募50名上皮性卵巢癌患者加入該項目。