血液中存在兩種不同類型的膽固醇：一類是低密度脂蛋白膽固醇，被認為是“壞膽固醇”;另一類是高密度脂蛋白膽固醇，被認為是“好膽固醇”。目前已證實，通過他汀類等降脂藥物降低“壞膽固醇”水平，可顯著降低冠心病和腦卒中的發病風險。論文作者之一、牛津大學終身教授陳錚鳴說，提高“好膽固醇”水平的辦法眾多，其中一個是阻斷或抑制膽固醇酯轉運蛋白的活性。然而，從遺傳學角度證明，這個藥物靶點和疾病之間并無因果關系。

　　來自牛津大學、北京大學和中國醫學科學院的研究人員共同協作，分析了已知可影響膽固醇酯轉運蛋白活性的多個基因位點變異與不同疾病的關聯。在10年的隨訪中，調查對象中新發冠心病5000余例、腦卒中1.9萬例。分析發現，膽固醇酯轉運蛋白基因位點變異顯著升高“好膽固醇”水平，但不降低心腦血管疾病(如腦卒中)的發病風險。然而，膽固醇酯轉運蛋白基因位點變異與眼病的發生風險卻有關聯，提示抑制膽固醇酯轉運蛋白可能會導致眼病發生。這一發現與既往在東亞和西方人群中所報道的眼病遺傳學研究結果相一致。

　　陳錚鳴表示，在啟動大規模藥物研發及臨床試驗前，可利用人群遺傳學方法先行預測研究，預測新藥的治療效果與副作用，進而有效降低研發費用、提高研發成功率。