該目錄根據中國人口疾病罹患情況、醫療技術水平、疾病負擔和保障水平等，參考國際經驗，由不同領域權威專家按照一定工作程序遴選產生。目錄廣泛征求了相關部委和行業意見并達成一致。

　　記者注意到，白化病、先天性肌無力綜合征、血友病、帕金森病等疾病被納入第一批目錄。

　　未來，各部門還將按照分批制訂、動態更新的工作方式，依據工作程序，逐步完善中國罕見病目錄，為各部門開展相關工作提供依據，進一步維護人民群眾健康權益