獲批一個(gè)月首批藥品

即抵達(dá)中國(guó)大陸

據(jù)了解，帕博利珠單抗是目前國(guó)內(nèi)唯一獲批針對(duì)晚期惡性黑色素瘤的PD-1抑制劑，而且從遞交到獲批用時(shí)不到6個(gè)月，創(chuàng)下了中國(guó)進(jìn)口抗腫瘤生物制劑最快審批記錄。生產(chǎn)企業(yè)默沙東馬不停蹄，獲批后立刻安排生產(chǎn)、運(yùn)輸，8月中旬首批帕博利珠單抗終于抵達(dá)中國(guó)。

6個(gè)月即被審批上市，在歐美也比較少見(jiàn)，這得益于國(guó)家對(duì)創(chuàng)新藥的大開(kāi)綠燈。

更利好的是，日前國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《關(guān)于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見(jiàn)的通知》（下簡(jiǎn)稱(chēng)《通知》）。《通知》明確提出，為加快境外已上市臨床急需新藥進(jìn)入我國(guó)，遴選出了48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單。納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進(jìn)行申報(bào)的或正在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請(qǐng)人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請(qǐng)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評(píng)審批程序，加快審評(píng)審批。

在這48種藥品中，事實(shí)上已有4個(gè)品種獲批在我國(guó)上市，帕博利珠單抗是其中之一，獲批的適應(yīng)證是經(jīng)過(guò)系統(tǒng)治療的晚期黑色素瘤；在這48種藥品中，包涵12款腫瘤藥，涉及非小細(xì)胞肺癌、晚期卵巢癌、骨癌、乳腺癌等等，鑒于帕博利珠單抗在歐美國(guó)家已經(jīng)獲批治療晚期非小細(xì)胞肺癌、頭頸癌、宮頸癌、胃癌等癌種，企業(yè)也在進(jìn)一步提交材料申請(qǐng)批準(zhǔn)治療其他適應(yīng)證。按照此前的“中國(guó)速度”，新適應(yīng)證獲批指日可待。 

獲批惡黑適應(yīng)證

惠及中國(guó)患者

黑色素瘤是一種惡性程度極高的腫瘤，而且容易轉(zhuǎn)移。根據(jù)北京市腫瘤防治辦公室的統(tǒng)計(jì)，由于我國(guó)人口基數(shù)大，病人總數(shù)多，黑色素瘤每年新發(fā)病例約1.6萬(wàn)例。在免疫治療出現(xiàn)之前，如果發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的整體5年生存率只有5%左右。

2014年9月4日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）加速批準(zhǔn)了帕博利珠單抗治療經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期或不可切除黑色素瘤，成為FDA首個(gè)批準(zhǔn)上市的PD-1抑制劑。

2018美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)披露的KEYNOTE-001研究的5年隨訪結(jié)果表明,接受帕博利珠單抗治療的晚期黑色素瘤病人中, 41%（首次治療病人）和34%（全部病人）的病人生存時(shí)間超過(guò)了5年。所有使用帕博利珠單抗治療晚期黑色素瘤病人中，總生存時(shí)間超過(guò)5年的比例是34%。首次治療就使用帕博利珠單抗治療的晚期黑色素瘤病人的總生存時(shí)間超過(guò)5年的比例是41%。也就是說(shuō)，10位惡性黑色素瘤病人中有4位病人在5年后依然存活。

在最新的《中國(guó)臨床腫瘤協(xié)會(huì)CSCO黑色素瘤診療指南2017版》中，鑒于帕博利珠單抗更高的反應(yīng)率及更少的副作用，專(zhuān)家已經(jīng)認(rèn)為其應(yīng)被考慮用作一線治療方案。  

被稱(chēng)為全球首個(gè)

“廣譜抗癌藥”

全球范圍內(nèi)，帕博利珠單抗已在80多個(gè)國(guó)家獲批使用，覆蓋了8個(gè)瘤種的12個(gè)以上適應(yīng)證，包括黑色素瘤、非小細(xì)胞肺癌、頭頸癌、霍奇金淋巴瘤、膀胱癌、宮頸癌、胃癌、B細(xì)胞淋巴瘤等。  同樣是在2018 ASCO年會(huì)上，一項(xiàng)代號(hào)叫“Keynote042”的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，如果晚期非小細(xì)胞肺癌患者是PD-L1陽(yáng)性，使用帕博利珠單抗的患者中位生存率是16.7個(gè)月，而化療組只有12.1個(gè)月，免疫藥物比現(xiàn)在的標(biāo)準(zhǔn)化療更優(yōu)，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了19%。其中，PD-L1是強(qiáng)陽(yáng)性（>50%腫瘤細(xì)胞陽(yáng)性）的部分患者受益更明顯，他們使用帕博利珠單抗的中位生存率是20個(gè)月，而化療組只有12.2個(gè)月。還有另外兩個(gè)重要數(shù)據(jù)值得一提：嚴(yán)重副作用比例化療組高達(dá)41%，免疫組只有17.8%；中位持續(xù)緩解時(shí)間化療組是8.3個(gè)月，而免疫組長(zhǎng)達(dá)20.2個(gè)月。在美國(guó)，帕博利珠單抗已經(jīng)被FDA批準(zhǔn)為部分非小細(xì)胞肺癌患者的一線藥物，替代化療成為了新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

特別值得一提的是，帕博利珠單抗2017年革命性地被批準(zhǔn)上市用于治療MSI-H（微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高）實(shí)體瘤。意味著，帕博利珠單抗成為全世界第一個(gè)按分子特點(diǎn)而不是發(fā)病部位批準(zhǔn)了一個(gè)抗腫瘤藥。無(wú)論腫瘤在什么器官，只要屬于MSI-H亞型，都可以使用帕博利珠單抗。帕博利珠單抗也因此被稱(chēng)為全球首個(gè)“廣譜抗癌藥”。

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)沈琳教授表示，近幾年，以帕博利珠單抗為代表的PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑為晚期腫瘤治療帶來(lái)了革命性的變化，尤其在非小細(xì)胞肺癌、惡性黑色素瘤、MSI-H（包括結(jié)直腸癌等15個(gè)瘤種）的晚期癌癥治療上為患者帶來(lái)了巨大的生存獲益。在美國(guó)，帕博利珠單抗獲批多達(dá)12個(gè)適應(yīng)證，治療八種不同的晚期腫瘤。然而，在國(guó)內(nèi)，帕博利珠單抗剛獲批用于治療不可手術(shù)或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，也是目前唯一一個(gè)獲批的適應(yīng)證。但是我國(guó)在肺癌、肝癌、胃腸癌治療領(lǐng)域存在巨大的未被滿(mǎn)足的治療需求，這可能就是為什么此次帕博利珠單抗作為唯一的一個(gè)PD-1單抗，被納入臨床急需新藥快速審批名單的一個(gè)重要原因。我們希望通過(guò)國(guó)家這種快速審批機(jī)制，能有更多創(chuàng)新藥物快速惠及中國(guó)腫瘤病人。 

患者援助項(xiàng)目讓藥品

變得可及

8月中旬，帕博利珠單抗已經(jīng)抵達(dá)中國(guó)，患者不用奔波于海外和香港，可以更便捷地用上正規(guī)途徑的藥。

為了讓藥品變得更加可及，默沙東還將通過(guò)一系列措施，盡可能地幫助患者減免費(fèi)用。據(jù)了解，默沙東已經(jīng)與平安保險(xiǎn)展開(kāi)合作，帕博利珠單抗加入平安保險(xiǎn)發(fā)布的中國(guó)首個(gè)商保腫瘤新藥目錄《平安健康險(xiǎn)腫瘤新藥目錄》，通過(guò)包含癌癥保障的醫(yī)療險(xiǎn)的上市和腫瘤新藥目錄的發(fā)布等形式，讓新藥好藥盡快造福癌癥患者。

據(jù)透露，默沙東還將與第三方機(jī)構(gòu)開(kāi)展中國(guó)惡性黑色素瘤患者援助項(xiàng)目，減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，援助內(nèi)容和細(xì)則會(huì)在近期公布。