據介紹，陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細胞表面內源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補體途徑失調相關。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補體途徑免疫反應控制上述兩種疾病的病情。

該產品由瑞士Alexion公司研發，由杭州泰格醫藥科技股份有限公司代理申報進口注冊。基于該產品屬于臨床急需品種，國家藥監局藥品審評中心將其納入優先審評程序進行審評。同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。專家評估認為該產品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時考慮到增加兒童適應癥將給兒童人群帶來的獲益大于風險，建議一并批準。但同時要求申請人應補充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續開展臨床試驗，并動態修訂風險管理計劃。

今年以來，國務院常務會議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進口問題，提出對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命的部分藥品簡化上市要求。依庫珠單抗的加快上市，可以更好地滿足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。