日前，國家藥品監管局和國家衛生健康委聯合發布《定制式醫療器械監督管理規定（試行）》（以下簡稱《規定》），自2020年1月1日起正式施行。作為首部對定制式醫療器械進行統一監管的法規，《規定》對定制式醫療器械備案管理、設計加工、使用管理、監督管理等作出明確要求。

業內專家認為，《規定》的出臺能讓定制式醫療器械在臨床上得到規范使用，有利于保障患者用械安全。

滿足臨床需求

所謂定制式醫療器械，是指為滿足指定患者的罕見特殊病損情況，在我國已上市產品難以滿足臨床需求情況下，由醫療器械生產企業基于醫療機構特殊臨床需求而設計和生產，用于指定患者的、預期能提高診療效果的個性化醫療器械。

據北京大學第三醫院骨科劉忠軍主任醫師介紹，《規定》的出臺與臨床實際需求直接相關。比如，有些病變部位切除后，創面呈特殊形狀、特殊大小，按標準規格生產的醫療器械不能與之匹配。沒有定制式醫療器械，臨床上一些特殊治療需求無法得到滿足。

上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院骨科郝永強主任醫師表示，隨著我國經濟快速發展，以及公眾健康意識提升，患者個體差異越來越受重視，定制式醫療器械臨床需求日益增大。目前，我國已有多家醫療機構與醫療器械生產企業、高等院校合作開展定制式醫療器械在骨科、顱頜面外科、整形外科、口腔修復科和眼科等領域的研發應用。

據了解，此前由于國內并無相關法規，臨床所需定制式醫療器械多由醫療機構以臨床研究名義，得到倫理委員會批準后，與有條件的醫療器械生產企業合作開發。

劉忠軍認為，定制式醫療器械與創新緊密聯系，如果沒有法規依據會導致監管缺失。顯然，《規定》的出臺為規范定制式醫療器械生產、使用，更好滿足臨床需求提供了有力保障。

加強科學監管

“《規定》以企業、醫療機構資格能力為主要備案條件，以過程監管為導向，以信息公開、信用監管為依托，實事求是，充分體現‘以患者為中心，以臨床需求為導向’的監管理念，在監管方式上有所創新、有所突破，在保障安全、鼓勵創新、滿足患者需求上找到了最佳平衡點。”上海市藥品監管局醫療器械監管處副處長黃亦武如是評價《規定》。

在黃亦武看來，對定制式醫療器械實行備案管理是《規定》的一大亮點。“定制式醫療器械僅用于特定患者，沒有足夠的人群樣本進行臨床評價，難以通過現行注冊管理模式進行注冊。因此，藥品監管部門實事求是，對其實行備案管理，同時又給后續注冊留出了接口。”黃亦武說。

《規定》明確，當定制式醫療器械臨床使用病例數及前期研究達到上市前審批要求時，應按照《醫療器械注冊管理辦法》《體外診斷試劑注冊管理辦法》規定，申報注冊或者辦理備案。符合倫理準則且真實、準確、完整、可溯源的臨床使用數據，可作為臨床評價資料用于注冊申報。《規定》同時要求，醫療器械生產企業及醫療機構共同作為定制式醫療器械備案人，明確了醫療機構和生產企業的責任。

“備案并不是不管，而是通過設定企業和醫療機構的資格、能力、信用條件，加強事中事后監管。”黃亦武說。

劉忠軍直言，為確保患者安全，并非所有醫療機構都能使用定制式醫療器械。《規定》對生產、使用定制式醫療器械的企業和醫療機構的資質均有明確規定，并要求定制式醫療器械不得委托生產。

為確保產品質量，加強上市后監管，《規定》還要求定制式醫療器械說明書標簽能夠追溯到特定患者；備案人應當向所在地省（區、市）藥品監管部門和衛生健康行政部門報告上一年度定制式醫療器械的生產和使用情況。

亟待探索實踐

雖然《規定》的出臺對定制式醫療器械的規范生產、使用提供了制度保障，但定制式醫療器械要想真正滿足臨床需求，還需進一步探索實踐。

首先，對定制式醫療器械的監管對藥監人員的能力提出更高要求。《規定》明確，定制式醫療器械的生產和使用向醫療器械生產企業所在地（進口產品為代理人所在地）省（區、市）藥品監管部門備案。各地監管部門對具體案例的評判標準可能存在差異，定制理由是否充分、設計方案是否科學、企業是否有能力生產出來，乃至是否存在“為定制而定制”現象等，都需要有客觀評判標準。“這都需要國家藥監局加大對監管人員的培訓。”一位業內人士指出。

此外，醫工交互是定制式醫療器械設計加工的關鍵點也是難點。《規定》明確，在保護患者隱私的前提下，生產企業應當將定制式醫療器械產品設計環節延伸至醫療機構。 “定制式醫療器械的生產需要工程師和醫生的長期磨合，否則，生產出來的所謂定制式醫療器械可能與醫生預期相差甚遠。” 郝永強強調。

記者也了解到，定制式醫療器械對研制、生產環節要求較高，但其臨床使用尚未納入醫療機構收費目錄，大多數醫療器械生產企業對此興趣并不大，因此如何提高生產企業的積極性，還需相關配套政策的支持。