美制成第1種口服免疫藥物:或治療癌癥艾滋
近日,美國耶魯大學的科學家們宣布研制成功世界上第一種人工合成抗體,它們可以吸附在致病細胞體上并幫助觸發人體對病原的免疫反應。這種機制模仿了天然抗體的行為,后者同樣會吸附到血液中致病細胞和細菌的表面,并引導白細胞對其進行攻擊。
科學家們表示他們此次研制的人工抗體可以在室溫條件下存儲,其將為治療一些嚴重的疾病,如癌癥,提供一種嶄新而便捷的治療方案。
大衛·斯皮吉爾(David Spiegel)是美國耶魯大學的一名化學家,他是這種新型人工抗體的研制組負責人。他表示這種抗體可以被制成藥片的形式用于吞服,就像人們常用的止痛藥或是抗生素藥片。他的研究小組此前已經使用他們自己研制的人工抗體對前列腺癌嘗試進行了治療。他們希望類似的方法可以被用于開發治療其他嚴重疾病的方案,如其他類型的癌癥,細菌性感染,甚至是艾滋病。
斯皮吉爾表示:“與抗體不同,我們所使用的分子是人工合成的有機化合物,其大小只有天然抗體的1/20。”他說:“由于結構特點上的原因,它們不太可能會產生預料之外的人體免疫反應,并且它們在加熱環境下同樣是穩定的,且具有口服使用的潛力,就像普通的小分子藥物一樣。”
事實上,醫生們此前便已經開展了利用抗體進行治療的做法,如所謂“單克隆抗體治療”。這是一種免疫療法,使用的是在實驗室中利用細胞培養得到的天然抗體。然而這樣得到的抗體一般都是大分子形式,對溫度變化敏感,必須非常小心地存放。并且,由于它們的分子大小比較大,它們必須通過注射方式使用。這類藥物的工作原理就是針對特定的患病細胞,并通過劫持人體免疫系統的方式對這一特定類型細胞進行摧毀。
在人體內,抗體是一種呈Y型的蛋白質,由血液中的B淋巴細胞產生出來,數以十億計。
每一個這樣的抗體分子都具有特殊的結構,可以與特定的外來細胞體(被稱作“抗原”)相結合,從而達成一種“標記”效果,告訴人體的免疫系統這些細胞不屬于本體,由此引發人體免疫系統對這些“外來入侵者”的攻擊和殺滅。抗體可以與某些特定外來細胞體結合并將其致病性中和掉,并通過標記方式引導人體免疫系統的白細胞對其進行攻擊和殺滅。
耶魯大學研究組此次研制成功的人工合成抗體名為“合成抗體模擬體”(SyAMs),其工作的原理是與之相似的。但是它們的大小卻只有天然抗體大小的大約1/20,這就意味著它們可以穿透腸道,這也就意味著它們將可以通過藥片口服的方式使用而不必通過注射。有關這項研制工作的報道已經發表在《美國化學學會通報》上,大衛教授報告稱,他們已經對SyAMs進行設計,使其可以與前列腺癌細胞的特定抗原相結合。
這種合成抗體是在實驗室中制成的,其過程與傳統的藥物研制非常相似,這就意味著這種合成抗體藥物將有可能在未來進行大規模生產。目前研究組研制的 SyAMs制品還只是在實驗室中針對特定的癌細胞進行試驗,但研究人員希望他們能夠盡快進入到動物實驗階段。
如果成功,則還將需要幾年的時間,之后才可以進入人體實驗階段。研究人員同時還在開發針對HIV病毒,其他類型的癌癥以及細菌性感染的SyAMs產品。
在接受《科學美國人》雜志采訪時,來自美國威斯康星大學麥迪遜分校專門從事抗體研究的勞拉·凱瑟琳(Laura Kiessling)博士表示,這項研究將讓定制療法成為可能。她指出:“這樣一來我們就可以專門選取并引導某一類型的免疫細胞去攻擊并殺死腫瘤細胞。這種化合物的小體積同樣有助于對癌癥的治療,但其具體的療效還有待進一步觀察。”