復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授丁澦介紹了一種靶向自噬-溶酶體的新型降解技術(shù)——ATTEC自噬小體綁定化合物技術(shù)。它又被稱為“小分子膠水”。該技術(shù)能夠直瞄靶心，牢牢地將自噬關(guān)鍵蛋白及致病蛋白黏在一起，進(jìn)而將致病蛋白包裹進(jìn)入自噬小體進(jìn)行特異靶向降解。

丁澦表示，在未來的藥物研究和開發(fā)中，ATTEC有望成為一種有效的國內(nèi)原創(chuàng)的平臺(tái)型靶向降解技術(shù)，為多種“不可成藥”靶點(diǎn)相關(guān)疾病的治療提供新的策略和手段。

北京生命科學(xué)研究所高級研究員黃牛分享了基于靶標(biāo)結(jié)構(gòu)的虛擬篩選在新藥研發(fā)中的應(yīng)用。虛擬篩選是利用計(jì)算機(jī)模擬技術(shù)，通過計(jì)算和模擬分子間相互作用，從大量的化合物庫中篩選出可能具有生物活性的化合物。

黃牛表示，通過虛擬篩選，科學(xué)家可以快速、高效地篩選出具有生物活性的化合物，為藥物研發(fā)提供重要的基礎(chǔ)。

G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）是一類廣受關(guān)注的藥物靶標(biāo)家族，特定GPCR蛋白的功能失調(diào)與心血管病、糖尿病、癌癥及多種精神類疾病的發(fā)展密切相關(guān)。上海科技大學(xué)iHuman研究所水雯箐介紹，目前超過30%的上市藥物靶向特定的GPCR家族成員。其課題組長期致力于發(fā)展可高通量、定量測量蛋白質(zhì)-配體相互作用的親和質(zhì)譜技術(shù)，使之專門適用于GPCR藥靶的配體篩選以及結(jié)構(gòu)與功能研究。

冷凍電鏡技術(shù)因其在藥物開發(fā)中的巨大潛力而被廣泛關(guān)注。美國國家科學(xué)院院士、美國藝術(shù)與科學(xué)院院士程亦凡介紹了冷凍電鏡在新冠中和抗體、離子通道小分子藥物開發(fā)中的應(yīng)用，并分享了目前實(shí)驗(yàn)室在冷凍電鏡耗材、蛋白改造上等方法學(xué)上的研究進(jìn)展。基于冷凍電鏡技術(shù)，研究人員可以更加清晰地了解藥物與蛋白質(zhì)的相互作用，從而更好地設(shè)計(jì)和優(yōu)化藥物分子。

峰會(huì)期間，清華大學(xué)生命學(xué)院科技成果轉(zhuǎn)化項(xiàng)目平臺(tái)水木未來發(fā)布了其自主研發(fā)的冷凍電鏡數(shù)據(jù)處理和自動(dòng)建模智能計(jì)算平臺(tái)，運(yùn)用自研新一代AI技術(shù)，成功實(shí)現(xiàn)了高精度高效率的冷凍電鏡數(shù)據(jù)處理與建模，相比人工建模有數(shù)十倍的速度提升，大幅度提升冷凍電鏡效率和產(chǎn)能。

這些技術(shù)的不斷發(fā)展和創(chuàng)新，為新藥研發(fā)提供了更加廣闊的空間和機(jī)遇。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長李寧認(rèn)為，國內(nèi)的創(chuàng)新研發(fā)環(huán)境和創(chuàng)新研發(fā)評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)是造成國內(nèi)外腫瘤治療水平差異的重要原因。“基于此，我國必然要投入更多的研究精力、人力資源，加大自主創(chuàng)新能力，進(jìn)一步追趕甚至是超越國際研究。”

清華大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授俞立感嘆，早期的原始創(chuàng)新項(xiàng)目具有極大的科學(xué)不確定性，會(huì)面臨藥物形態(tài)、作用原理、生產(chǎn)工藝等一系列問題，同時(shí)在政策監(jiān)管、審評審批上都還有待完善，也會(huì)面臨很多的困難。“但這些真正具有臨床價(jià)值的原始創(chuàng)新項(xiàng)目一旦成功，會(huì)對國家和企業(yè)產(chǎn)生十分重要的正面影響。”