“政治新聞網”歐洲版近日報道稱，下一個重磅藥物可能由AI發明。AI設計的治療淋巴癌、炎癥性疾病和運動神經元疾病等的藥物正在進行人體試驗。如果成功，AI有望為制藥業帶來新發展，它將大幅縮短開發新藥所需的時間，并幫助科學家識別迄今還未發現的新藥物分子。制藥商獲利的同時，患者也能以前所未有的速度獲得更多創新藥物。

AI技術掀起的“旋風”，是否真能讓制藥行業揚帆起航？

產業前路未卜

首批進入AI制藥領域的研發公司Exscientia的創始人安德魯·霍普金斯曾表示，未來所有藥物都會以AI的方式設計，這是一種更有效的分子設計方式。問題只在于，該行業會以多快的速度采用這一技術。

然而，臨床AI公司Sensyne Health的瀕臨倒閉和IBM超級計算機“沃森”引入醫療行業的失敗，讓人們覺得在開發新藥方面，AI還是“太年輕”。

目前，所有人的目光都集中在AI設計的藥物對人類是否安全、對疾病是否有預期的效果，以及是否能夠達到與傳統藥物一致的監管標準。隨著多種AI設計的藥物正在進行人體測試，這一關鍵時刻可能很快就會到來。

Exscientia在2020年利用AI開發出首款治療強迫癥的藥物。這項研究因未能達到預期標準而中斷，但該公司現在仍有一種抗癌藥物和一種治療炎癥性疾病的藥物正在進行臨床試驗。美國生物研究軟件研發商薛定諤公司有一種潛在的淋巴瘤藥物正在臨床試驗，總部位于中國香港的AI制藥公司英矽智能有一種治療特發性肺纖維化的藥物預計將于今年進入第二階段試驗，美國AI制藥初創公司“邊緣基因組學”正在試驗一種治療肌萎縮側索硬化癥的新療法。

盡管AI制藥百花齊放，但劍橋大學分子信息學教授安德烈亞斯·本德爾表示，在不同的疾病領域，有不同的靶點、不同的化學物質，因此AI藥物的批準并不意味著該領域前景一片坦途。

海量數據難覓

在藥物發現和開發中使用AI的前提是，使用算法來搜索海量數據，包括化合物的結構、動物研究和患者信息，以確定藥物在人體內的靶標、哪種分子最適合，以及如何創造新的分子。這些海量數據包括從不同分子化學組成的數據到研究論文和患者數據等等。否則，AI無法提供最準確的結果。對于規模較小的私營公司來說，數據的可用性或是一個主要障礙。

意大利生物科技公司Dompé的負責人安德烈·貝卡里表示，AI制藥需要大量有效數據，歐盟委員會提出的歐洲健康數據空間（EHDS）或是“游戲規則”改變者。

該提案解決了由于成員國之間的標準不同或數據的互操作性有限而導致歐盟數字健康數據的有限使用問題。歐盟委員會的目的是提出一個新的健康數據治理框架，該框架具有跨境互操作性要求和泛歐洲基礎設施。

EHDS可幫助科學家達到研究罕見疾病所需的統計能力。來自臨床試驗的匯總數據也有助于確定因果關系。

雖然AI有望為這一框架的實施帶來便利，但AI并不是一個可完成所有工作的算法。阿斯利康負責數據科學、AI和研發的副總裁吉姆·韋瑟羅爾表示，AI算法需要依賴于人工操控與協作。

向著希望前行

咨詢公司麥肯錫估計，全球有近270家公司致力于AI驅動的藥物發現。

2022年，輝瑞延長了與一家以色列AI公司的合作；阿斯利康擴大了與英國AI制藥公司Benevolent AI的合作；賽諾菲宣布與Exscientia開展新的合作，并與英矽智能達成合作協議。

阿斯利康負責計算化學、發現科學和研發的副主任奧拉·恩奎斯特表示，AI工具應用于該公司約70%的小分子藥物發現項目，即由化合物制成的傳統藥物。他們還將AI用于抗體設計等更復雜的項目。雖然AI自始至終還沒有創造出一種上市新藥，但“也許我們正在朝著這個方向前進”。