第四批清單主要有四個特點：一是突出臨床用藥需求。清單中絕大多數藥品國內暫無通用名上市，有助于填補國內用藥空白。二是貼近兒童用藥特點。多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求。三是關注罕見病患者群體。經多部門組織專家遴選論證，聽取臨床一線意見，遴選藥品中包括了部分罕見病用藥。四是兼顧企業研發積極性。清單遴選過程中，通過數據分析和專家論證等方式綜合評估了品種潛在的臨床應用前景和市場空間。

　　第四批清單綜合考慮臨床用藥必需性和企業研發可行性。一是堅持臨床需求為導向。有關部門跟進全球最新臨床進展，將近年來國外已上市國內未上市的兒童藥品和國內已上市但無兒童適宜劑型規格藥品作為重點考慮，著重選擇安全性、有效性、適宜性高的品種。二是兼顧企業研發可行性。經多部門組織專家共同研究論證，綜合考慮生產工藝難度、原料藥供應、專利侵權風險等因素。

　　2016年以來，國家衛生健康委會同有關部門，先后制定并發布了三批含105種藥品的鼓勵研發申報兒童藥品清單。目前，其中23個藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調節劑、神經系統用藥、精神障礙用藥等8個治療領域，其中有6個藥品是罕見病用藥。主要有以下成效：

　　一是填補國內用藥空白。前三批清單中已上市藥品中的多個品規為清單發布后首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥、抗腫瘤藥等多類重大疾病用藥，也涉及兒童常見的呼吸系統用藥、消化系統用藥等，拓寬了相關領域的用藥選擇。如國內首個治療兒童驚厥急性發作的咪達唑侖口服黏膜溶液、國內首個兒童用水合氯醛制劑、國內首個用于兒童高血壓治療的依那普利口服溶液劑、罕見難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等。二是切實提升藥品可及性。前三批上市品種多為低齡兒童適宜劑型，包括口服混懸劑、口腔黏膜溶液、糖漿劑等多種兒童適宜劑型，既改善臨床用藥不足的現狀，促進藥物合理使用，又提高兒童用藥順應性，提升臨床用藥可及性。三是有效引導企業研發。前三批清單堅持臨床需求導向，推進兒童藥品的研發申報，鼓勵企業合理調整研發戰略布局，避免研發盲目性，提升了企業研發生產積極性，促進了兒童用藥生產及資源分配。

　　為保障鼓勵研發申報兒童藥品清單的順利實施，國家衛生健康委會同科技部、工業和信息化部、國家醫保局、國家藥監局建立跨部門信息共享、溝通會商和協同創新機制，分別按職責和鼓勵研發申報兒童藥品政策要求，推進鼓勵研發申報兒童藥品研發、注冊、生產、使用、報銷等配套政策銜接協同。例如，科技部門加大鼓勵研發申報兒童藥品的科研扶持力度，引導提升我國兒童藥品研發綜合水平；工業信息化部門鼓勵兒童藥品相關產業項目建設，支持兒童藥品產業發展；衛生健康部門加強鼓勵研發申報兒童藥品的科研項目扶持和合理使用指導，優先考慮納入國家基本藥物目錄；醫療保障部門優先將鼓勵研發申報兒童藥品納入國家基本醫療保險藥品目錄。