作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經肌肉接頭傳遞功能障礙引起。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、言語、肢體活動、吞咽和呼吸功能，導致明顯的肌無力。

　　“這個疾病危害之一是影響患者的生活質量、全身型嚴重的話會呼吸衰竭危及生命。”江其龍說，例如患者想要干點重活都做不了，一旦發生危象的時候，還需要進ICU上呼吸機，而且病情容易反復，難治型嚴重者甚至一兩個月進一次ICU，“這種情況對于患者的身體和心理影響，還有經濟的負擔，都是非常重的”。重癥肌無力一般可以通過出現的波動性癥狀進行判斷，加上肌電圖重復電刺激試驗、乙酰膽堿抗體檢查等方式進行判斷。

　　臨床上，重癥肌無力患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠傳統藥物治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、胸腺切除以及中醫藥治療等。然而，由于傳統西藥治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足。目前，該病仍不可治愈，但規范治療能控制癥狀，屬于可治性疾病。創新藥的出現，有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制。

　　今年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄實施，治療罕見病的創新藥備受關注。

　　來自廣東陽江的陳阿姨(化名)是一名73歲的重癥肌無力患者。“得病半年多了，之前切除過胸腺瘤，雖然用過激素、丙球等，但還是因為反復四肢無力并且出現了呼吸困難，在醫院第二次接受創新藥治療后，全身力氣改善明顯都出院了。”陳阿姨說，現在能醫保報銷，為老百姓減輕了經濟負擔，新藥也有機會能長期用。

　　江其龍表示，納入醫保后，廣州本地患者報銷比例為70%至86%不等，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫保報銷后年治療個人自付費用最低3萬多元。

　　“隨著我國重癥肌無力診療正式步入循證治療和生物靶向治療時代，進一步優化藥物治療策略，實現安全、有效、精準化治療成為臨床治療的重要議題。”江其龍稱。(完)