為了滿足罕見(jiàn)病患者用藥需求，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局持續(xù)推出一系列激勵(lì)政策，多途徑推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)上市。

首先是通過(guò)鼓勵(lì)我國(guó)的新藥研發(fā)，解決部分罕見(jiàn)病無(wú)藥可用的問(wèn)題。黃果介紹，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局設(shè)置了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批程序等加快上市通道，用于罕見(jiàn)病藥品申報(bào)。從技術(shù)上，通過(guò)加強(qiáng)研發(fā)過(guò)程中的溝通指導(dǎo)、允許滾動(dòng)遞交資料、合理確定臨床終點(diǎn)替代、縮短審評(píng)時(shí)限等辦法，提升罕見(jiàn)病藥品研發(fā)上市的效率。

其次加快引進(jìn)，讓更多國(guó)際上在研或在產(chǎn)的罕見(jiàn)病用藥更快進(jìn)入國(guó)內(nèi)。一方面，支持跨國(guó)醫(yī)藥企業(yè)在我國(guó)同步研發(fā)、申報(bào)、上市。為此，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局采取了建立臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度、接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)等一系列舉措。另一方面，鼓勵(lì)境外已上市罕見(jiàn)病用藥的進(jìn)口，目前正在就《國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評(píng)審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》向社會(huì)公開(kāi)征求意見(jiàn)，對(duì)符合要求的藥品，采取豁免臨床試驗(yàn)、納入優(yōu)先審評(píng)審批，以及縮短檢驗(yàn)時(shí)限、減少檢驗(yàn)批次和樣品數(shù)量等措施。

同時(shí)，臨時(shí)進(jìn)口盡力保障特殊情況下的臨床急需。2022年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委制定發(fā)布《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，兩年來(lái)通過(guò)臨時(shí)進(jìn)口的辦法，保障了氯巴占、鹽酸沙丙喋呤等罕見(jiàn)病藥品的急需。

此外，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局還與有關(guān)地方、有關(guān)部門(mén)加強(qiáng)協(xié)同聯(lián)動(dòng)，為罕見(jiàn)病臨床用藥開(kāi)辟更多通道，如支持海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需藥品進(jìn)口，支持北京天竺綜合保稅區(qū)設(shè)立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)等。