在今天召開的北京“兩區”建設醫藥健康領域任務推進情況新聞發布會上，北京市藥監局局長曹巍介紹，新出臺的兩項方案分別為《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案（試行）》。

曹巍解釋，目前全球范圍內已知的罕見病有7千-1萬種，我國罕見病患者數量眾多，已登記罕見病病例約78萬例，患者臨床需求迫切。北京作為優質醫療資源集聚地，目前擁有135家三級醫院，17家國家臨床醫學研究中心，15家罕見病診療協作網成員單位，接診患者的疾病復雜，用藥個體化差異大，所需藥品種類多。

此次出臺的新方案，將大大提升罕見病用藥和臨床急需藥械的可及性和便利性。

北京市衛生健康委副主任陳航介紹了新出臺的方案中提到的罕見病藥品保障先行區“白名單”制度。

陳航解釋，“白名單”制度包括醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業三個“白名單”。其中，醫療機構“白名單”由北京市衛生健康委組織認定，并定期動態調整。納入“白名單”的醫療機構根據臨床診療需要進行綜合研判，預估進口數量，直接向國家藥監局申請進口使用罕見病及臨床急需藥品。

曹巍說，罕見病藥品保障先行區建設在綠色通道政策的基礎上，通過建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，充分發揮北京天竺綜合保稅區的區域優勢，運用“保稅備貨”模式，實現罕見病藥品“一次通關、多次出區使用”，推動由“人等藥”向“藥等人”的轉變。

北京首都國際機場臨空經濟區管委會副主任王卿介紹，去年11月底，國務院批復在北京天竺綜保區建設罕見病藥品保障先行區。政策發布以來，經濟區搶抓政策機遇，發揮多方合力開展先行先試。

截至目前，北京首家罕見病專屬診療機構“北京罕萌診所”順利開業，診所開設兒科、內分泌科兩個科室，組建了來自協和醫院、北京兒童醫院等多家醫療機構的頂尖志愿服務專家團隊20余人，引進了國內已上市罕見病藥品50余個，組織開展了軟骨發育不全等多個單病種診療活動；有兩款罕見病臨床急需藥品已實現“保稅備貨、分次出區、臨床應用”。

北京市科學技術委員會、中關村科技園管理委員會副主任龔維冪還提到，為了服務好創新藥械品種研審產用全鏈條融合發展，今年8月，北京市科委、中關村管委會等8個部門印發了北京市進一步優化創新藥和創新醫療器械全流程服務相關工作方案，合力提升醫藥創新品種在臨床前研發、臨床研究、審評審批、產業落地和入院應用等環節的質量和效率。

同時，依托北京市醫藥健康統籌聯席會議，多部門及相關區共同建立了以臨床價值為導向的創新藥械重點品種清單，目前已經涵蓋了從研發到應用各個階段的品種200余項，按照項目制要求，各部門合力加快重點創新品種上市應用、增效放量。