（原標(biāo)題：假如 DNA 可以“重新編程”，殺死魏則西的絕癥將被根治）
基因，生物孕育和繁殖過程中最重要的基礎(chǔ)邏輯，其實(shí)就像電腦程序一樣，可以被重新編程。通過對人體淋巴細(xì)胞的運(yùn)行邏輯進(jìn)行進(jìn)行基因級(jí)重新改寫，那些一直以來無解的癌癥將被徹底根治——這聽起來是不是很讓人激動(dòng)？
這并不是科幻電影里的情節(jié)，而是即將在美國發(fā)生的真實(shí)事件。由賓夕法尼亞州大學(xué)（UPenn）的科學(xué)家主導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)，將在美國臨床實(shí)測的一項(xiàng)DNA編輯技術(shù)CRISPR/Cas9。
UPenn科研團(tuán)隊(duì)的計(jì)劃在本月中旬提出了臨床人體實(shí)測的申請，上周總部位于華盛頓特區(qū)的美國官方醫(yī)療結(jié)構(gòu)“國立衛(wèi)生研究院”（NIH）已經(jīng)通過了該項(xiàng)計(jì)劃。這也是美國首次有基因改造技術(shù)臨床計(jì)劃通過聯(lián)邦權(quán)威機(jī)構(gòu)審核。但科研團(tuán)隊(duì)仍需要從另一家美國官方醫(yī)療機(jī)構(gòu)食藥監(jiān)局（FDA）獲得批準(zhǔn)，才能正式開展CRISPR/Cas9的臨床試驗(yàn)。不過別擔(dān)心：和主要負(fù)責(zé)常規(guī)醫(yī)藥事務(wù)的FDA相比，NIH的職責(zé)更加前沿，它的任務(wù)是幫助醫(yī)療行業(yè)加速新發(fā)現(xiàn)變成治療方案的過程。過往的經(jīng)驗(yàn)顯示，如果一項(xiàng)臨床計(jì)劃在NIH通過，F(xiàn)DA不太會(huì)駁面子。
CRISPR/Cas9技術(shù)圖示：藍(lán)色是Cas9核酸酶，紅色是指導(dǎo)RNA，黃色是目標(biāo)DNA
更有趣的是，這項(xiàng)科研計(jì)劃背后的金主，正是在硅谷科技行業(yè)頗有名氣的肖恩·帕克（Sean Parker）。帕克是美國第一家在線音樂下載網(wǎng)站Napster的創(chuàng)始人，也是Facebook創(chuàng)立過程最重要的參與者。前不久的他，帶著連續(xù)創(chuàng)業(yè)和投資科技公司所得來的億萬財(cái)富向癌癥宣戰(zhàn)，投資將近10億美元，成立了以自己名字命名的科研機(jī)構(gòu)“帕克免疫治療中心”。它的任務(wù)是向美國各個(gè)大學(xué)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)撥款，并統(tǒng)籌它們之間的科研進(jìn)展和成果分享。帕克的終極目標(biāo)是將癌細(xì)胞的惡性生長，轉(zhuǎn)化為可控的，致命性更低的普通疾病，甚至完全痊愈。
該計(jì)劃的投資人就癌癥攻克計(jì)劃接受CNBC采訪
他曾經(jīng)指出，過去美國醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)接受大型醫(yī)藥公司的施舍，只能一次又一次地向后者提交階段性的成果，以換取能夠繼續(xù)下去的研究資金。這種模式使得醫(yī)療行業(yè)里誕生真正革命性治療方案的節(jié)奏被嚴(yán)重拖慢，讓更多人買藥的錢流入了醫(yī)藥公司的褲兜。“我相信，新的資金和研究模式，能夠代替那些正在阻礙真正的突破誕生的陳舊模式。”帕克如是說。
前述的這次臨床試驗(yàn)，總共計(jì)劃招募15名罹患骨髓瘤（myeloma）、黑色素瘤（melanoma）和肉瘤（sarcoma）的病人?？蒲腥藛T將分離病患淋巴系統(tǒng)中的T細(xì)胞，并移除兩段與腫瘤細(xì)胞繁殖有關(guān)的DNA。之后，這些T細(xì)胞（下圖藍(lán)色）就變成了對抗癌細(xì)胞（下圖粉色）的武器。
當(dāng)然，這并不是人類第一次通過改寫DNA來對抗癌癥。遺憾的是，以前的基因工程技術(shù)勉強(qiáng)可以對抗白血病，對于更復(fù)雜的腫瘤無能為力。相比之下，CRISPR/Cas9技術(shù)的效果更好，而且同時(shí)可以編輯多條基因。但需要明確的是，CRISPR技術(shù)針對目標(biāo)基因組剪切的準(zhǔn)確度還不夠高，有時(shí)候也會(huì)提取到其他不相關(guān)的基因。
今年4月，美國天普大學(xué)（Temple University）成功在實(shí)驗(yàn)室中使用CRISPR/Cas9技術(shù)，移除了正常生長狀態(tài)下人類T細(xì)胞基因組中的HIV整合基因。
也有來自中國的科研團(tuán)隊(duì)使用CRISPR/Cas9“重新編程”人類胚胎細(xì)胞，在國際醫(yī)學(xué)界得到了大量關(guān)注，引發(fā)了激烈的道德爭論。
此前，醫(yī)學(xué)界普遍期待CRISPR技術(shù)將在2017年臨床測試，對抗“萊伯氏先天性黑蒙”，一種罕見的遺傳性視網(wǎng)膜退化病。而上周NIH通過的UPenn臨床計(jì)劃，則將CRISPR技術(shù)推上了一個(gè)更大的舞臺(tái)——腫瘤和癌癥。
罹患滑膜肉瘤去世的魏則西，和其他千千萬萬的絕癥患者，曾經(jīng)期待著在有生之日能夠迎來有效治療方案誕生的那一天。
或許，這一天離我們已經(jīng)不遠(yuǎn)了。
